中科院江雷研究团队（中科院江雷团队探究基因编辑技术的应用与前景）

中科院江雷团队探究基因编辑技术的应用与前景

研究进展

最近几年，CRISPR-Cas9基因编辑技术成为了研究热点。该技术可实现在真核细胞中定向、高效、准确地割裂DNA链的一段目标基因区，然后引导DNA修复酶通过非同源末端连接(nhej)等方式修复，从而实现基因拼接、插入、置换、突变等多种基因操作。江雷团队利用该技术，成功开展了许多有意义的研究，其中包括：

1.利用基因编辑技术修复遗传病患者基因

江雷团队于2017年开展的一项研究，针对人身上一种名为致死性脊髓性肌萎缩症（SMAs）的遗传病进行了尝试，将CRISPR-Cas9基因编辑技术用于修习该疾病基因。在实验中，他们使用了SpCas9酶和一个代表“指南RNA”的分子，将其送入细胞核中，来感受特定基因位置的“靶标”序列，然后通过酶的剪切来破坏基因，并利用自身的修复系统自动修复修复该基因，经过一段时间之后，利用酶活性多肽对生产的RNA进行识别，从而把CRISPR-Cas9系统与“指南RNA”脱离。通过这种方法，江雷团队构建了一种被称之为“贝叶斯润滑中的细胞状态推出算法的脊髓性肌萎缩症（SMAs）治疗研究的膜守卫”（BULWI-SMA）的新型CRISPR-Cas方法，可以精准地修复导致SMAs发病的基因。这项研究为基因突变的修复在遗传病治疗中的应用探路。

2.应用基因编辑技术改良农产品

江雷团队希望通过基因编辑技术降低玉米白化病的影响，以适应气候变化的影响。这是一种常见的玉米疾病，出现在环境压力高的情况下，例如温度异常、干旱等。这种疾病导致玉米从绿色变为白色，会严重减少作物的产量。团队能够通过基因编辑技术制作“抗白化玉米”，不仅能够抵抗环境压力，还具有更好的病理学效果。通过将一段特殊的基因加入玉米种子中，团队抵抗了白化病菌的传染，可以在复杂的环境条件下提高生产效率，预示着减少食品浪费、创造可持续农业的长远目标。

3.利用基因编辑技术扩大天然药物产量

江雷团队采用基因编辑技术对三七草进行了改良，以增加抗癌化合物田黄素的产量。三七草，是一种用于中药制剂的多年生草本植物，含有多种化合物，具有广泛的生物活性。为了制备含有更高田黄素含量的三七草提取物，江雷团队使用了一种新的基因编辑系统，打破了天然生长的约束，将田黄素产量提高了5倍以上。团队已获得技术产业化授权，正在积极探索将其用于实桶生物制品生产中的价值，同时也为天然产物开发提供了新思路。

前景展望

随着基因编辑技术的发展，未来可能改变传统的药物研发模式，如将在实验室内进行的遗传工程与人体内的药物制备相结合 in vivo。相对于传统药物制备方法，基因编辑技术减少了多个环节，如找到合适的化合物和某种类的细胞来对药物进行检测。这也会有助于公司缩小各种药物开发的周期。 同时，基因编辑技术还具有广泛的应用前景。比如说，经基因改良的植物可以生长在荒芜的土地上，这将为全球的粮食安全和环境保护发展提供了一个新契机。此外，基因编辑技术的应用前景还是我们探索各种生命现象与神秘之所在的一个从未停止过的过程。 由于基于不断发展的基因编辑技术，很多问题，包括技术安全问题（如如果这种技术应用在人类身上，有可能引发多种不良事件）和技术监管问题，都迫切需要解决。因此，随着基因编辑技术的快速发展，科学家们需要通过持续的探索和对技术的全面评估，建立切实有效的管理制度来应对这些问题。总之，基因编辑技术的应用前景依然巨大，研究人员们将继续致力于其探究与开发，为生命科学和人类社会的进步做出贡献。